整體存活期（OS）被定義為自治療開始至任何原因死亡的時間，被廣泛視為腫瘤學臨床試驗中最具臨床意義的評估指標。它直接反映了大多數癌症治療的主要目標：幫助病人延長壽命。然而，由於需要長期追蹤、治療交叉（crossover）、試驗後的後續治療，以及疾病進展後的持續用藥等因素，OS數據的解讀常具挑戰性。
為了解決這些複雜問題，美國食品藥物管理局（FDA）於2025年8月發布名為《腫瘤學臨床試驗中整體存活期評估方法》（Approaches to Assessment of Overall Survival in Oncology Clinical Trials）的草案指引。該文件為臨床試驗委託者提供建議，說明如何在隨機對照腫瘤學試驗中恰當地規劃、分析與詮釋OS資料，以支持藥品上市核准，特別是在OS並非主要評估指標的情況下。
FDA草案指引的主要建議
1. OS分析的預先規劃（Prespecification of OS Analyses）
當OS並非主要療效指標時，FDA建議在臨床試驗計畫書及統計分析計畫（SAP）中，預先將OS列為安全性指標。如此可確保即使試驗主要透過替代指標（surrogate endpoints）證明療效，也能充分評估因治療毒性或相關併發症導致的存活期下降等潛在風險。
2. 期中分析與安全監測（Interim Analyses and Safety Monitoring）
對於大型隨機試驗，FDA鼓勵納入期中分析，以評估試驗是否存在療效無益（futility）或新出現的安全疑慮。這些分析應由獨立資料監測委員會（Independent Data Monitoring Committee）審查，以確保受試者安全，並避免受試者暴露於無效或有害的治療中。
3. 治療意向分析（Intention-to-Treat, ITT Analysis）
主要的OS分析應採用治療意向原則（ITT），即所有隨機分派的受試者皆依照其原始分組進行分析。此作法有助於維持隨機化設計的完整性，並降低分析偏差。
