整体存活期（OS）被定义为自治疗开始至任何原因死亡的时间，被广泛视为肿瘤学临床试验中最具临床意义的评估指标。它直接反映了大多数癌症治疗的主要目标：帮助病人延长寿命。然而，由于需要长期追踪、治疗交叉（crossover）、试验后的后续治疗，以及疾病进展后的持续用药等因素，OS数据的解读常具挑战性。
为了解决这些复杂问题，美国食品药物管理局（FDA）于2025年8月发布名为《肿瘤学临床试验中整体存活期评估方法》（Approaches to Assessment of Overall Survival in Oncology Clinical Trials）的草案指引。该文件为临床试验委托者提供建议，说明如何在随机对照肿瘤学试验中恰当地规划、分析与诠释OS资料，以支持药品上市核准，特别是在OS并非主要评估指标的情况下。
FDA草案指引的主要建议
1. OS分析的预先规划（Prespecification of OS Analyses）
当OS并非主要疗效指标时，FDA建议在临床试验计划书及统计分析计划（SAP）中，预先将OS列为安全性指标。如此可确保即使试验主要透过替代指标（surrogate endpoints）证明疗效，也能充分评估因治疗毒性或相关并发症导致的存活期下降等潜在风险。
2. 期中分析与安全监测（Interim Analyses and Safety Monitoring）
对于大型随机试验，FDA鼓励纳入期中分析，以评估试验是否存在疗效无益（futility）或新出现的安全疑虑。这些分析应由独立数据监测委员会（Independent Data Monitoring Committee）审查，以确保受试者安全，并避免受试者暴露于无效或有害的治疗中。
3. 治疗意向分析（Intention-to-Treat, ITT Analysis）
主要的OS分析应采用治疗意向原则（ITT），即所有随机分派的受试者皆依照其原始分组进行分析。此作法有助于维持随机化设计的完整性，并降低分析偏差。
